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镰状细胞病:一名年轻的法国人因基因治疗而治愈(VIDEO)

2020-01-10

这是一种创新的治疗方法,是第一次使用,并且有效。 一位患有镰状细胞病的年轻法国人 - 一种世界上最常见的血液遗传性疾病 - 在接受两年半后于周三宣布由他的医生正式治愈。

他在2014年10月才13岁,当时他在Necker儿童医院和巴黎Imagine研究所嫁接了修正基因。 医生从他的骨髓中取出血液干细胞,在实验室中对其进行纠正,然后通过一种能够增加其效果的病毒载体携带药物基因。

移植后住院一个月后,这个男孩已经能够回家了。 两年半过去了,今天“他很好,他不再需要每月输血,止痛药或住院治疗,” 他现在恢复了正常生活。

对于患有镰状细胞病的患者来说,这种治疗方法是一种希望,这种疾病在法国每年影响200多名婴儿,因为父母双方都有S基因,这是一种引发这种遗传疾病的缺陷基因。 非洲,加勒比和印度裔人口尤其受到影响。

在这种基因治疗存在之前,患者只能通过他们兄弟姐妹的健康成员的骨髓移植来治疗。

镰状细胞病表现为各种症状。 该人可以在关节和发育迟缓中产生疼痛。 但由于血液中缺氧,这种疾病会影响重要器官。

(观看下面的视频,以更好地了解镰状细胞病)

责任编辑:慎肤榉